С помощью CRISPR впервые отредактирован ген пациенту с наследственной гиперхолестеринемией

Стартовало клиническое исследование усовершенствованной технологии редактирования генов CRISPR, инициированное компанией-разработчиком Verve Therapeutics. В исследовании проведется анализ эффективности препарата VERVE-101 у 40 пациентов с гетерогенной гиперхолестеринемией.
 
Экспериментальный препарат редактирует ген PCSK9 — это необходимо для предотвращения синтеза белка PCSK9, чтобы тем самым снизить уровень холестерина липопротеинов низкой плотности в крови пациентов.
«Препарат VERVE-101 состоит из матричной и направляющей РНК, заключенных в липидные наночастицы. Лекарство выключает целевой ген в печени, используя технологию CRISPR, редактируя только один нуклеотид в определенном месте гена. Препарат вводится однократно», — поясняют специалисты компании-разработчика.
Первичные результаты исследования ожидаются уже в следующем, 2023 году.
Как показывают результаты доклинических исследований, применение VERVE-101 у приматов привело к снижению уровня холестерина липопротеинов низкой плотности на 70% через 2 недели применения и поддерживало низкие показатели в течение последующих 2 лет.
«Verve Therapeutics может предложить пациентам с гетерозиготной гиперхолестеринемией революционный вариант лечения, превращая пожизненную терапию хронического заболевания в однократное введение препарата», — сообщает директор компании Секар Катиресян.

Background фото создан(а) rawpixel.com - ru.freepik.com

 
Источник: https://www.the-scientist.com/news-opinion/first-person-dosed-in-novel-gene-editing-clinical-trial-70223