Симптомы и качество жизни больных пароксизмальной ночной гемоглобинурией по оценкам пациентов и врачей: бремя болезни и нерешенные проблемы по результатам многоцентрового наблюдательного исследования SUN-PNH

Таблица 1. Общая характеристика пациентов с ПНГ

Рис. 1. Распределение больных ПНГ, испытывающих за последние сутки (А) и за последний месяц (Б) каждый из анализируемых симптомов, по оценкам пациентов и врачей

Рис. 2. Распределение больных ПНГ, у которых совпали и не совпали их оценки с оценками врачей в отношении имеющихся за последние сутки (А) и за последний месяц (Б) симптомов

Рис. 3. Распределение больных ПНГ согласно степени выраженности симптомов заболевания за последние сутки по оценкам пациентов и врачей

Рис. 4. Распределение больных ПНГ согласно максимальной степени выраженности симптомов заболевания за последний месяц по оценкам пациентов

Рис. 5. Распределение больных ПНГ, у которых совпали и не совпали их оценки с оценками врачей в отношении выраженности имеющихся за последние сутки симптомов

Рис. 6. Распределение больных ПНГ согласно степени влияния симптомов заболевания на повседневную жизнь (А) и на профессиональную деятельность (Б) по оценкам пациентов и врачей

Таблица 2. Влияние заболевания на профессиональную деятельность у пациентов, испытывавших значительно выраженные и незначительно выраженные симптомы

Рис. 7. Распределение больных ПНГ согласно степени влияния симптомов заболевания на качество жизни по оценкам пациентов (А) и врачей (Б)

Введение

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) – редкое жизнеугрожающее гематологическое заболевание, характеризующееся хронической неконтролируемой активацией системы комплемента [1, 2]. Пациенты с ПНГ испытывают симптомы, которые могут нарушать физическое и психосоциальное функционирование и приводить к снижению качества жизни. Несмотря на значительный прогресс в лечении ПНГ, эти пациенты сталкиваются с многочисленными проблемами, которые являются отражением бремени болезни [3–5]. Клинические аспекты бремени ПНГ, такие как хронический внутрисосудистый гемолиз, костномозговая недостаточность, тромботические и инфекционные осложнения, потребность в гемотрансфузиях, хорошо изучены [6–11]. Имеются также публикации о социально-экономическом влиянии ПНГ, включая анализ прямых и непрямых затрат на госпитализации, приобретение препаратов, оплату больничных, временные затраты родственников в уходе за пациентом [12–15]. Важный аспект бремени болезни – опыт пациента, основанный на его самооценке, т.е. определение исходов, сообщаемых пациентом (patient-reported outcomes). Согласно некоторым исследованиям, в когорте пациентов, получающих патогенетическую и симптоматическую терапию, остаются неудовлетворенные потребности и нерешенные проблемы [16]. Однако число таких работ весьма ограниченно [16–19]. Для выявления неудовлетворенных потребностей больных ПНГ наиболее подходящим методом является сравнение мнений пациента и врача в оценке симптомов, ограничений в повседневной жизни и профессиональной деятельности пациентов. Полноценный анализ этих данных имеет значение для выбора оптимального терапевтического подхода в этой сложной популяции пациентов, а также позволяет реализовать принцип пациентоориентированности при их ведении. Для решения задачи в Российской Федерации в 2024 г. было реализовано многоцентровое наблюдательное исследование «Симптомы и неудовлетворенные потребности больных пароксизмальной ночной гемоглобинурией с точки зрения пациентов и врачей: наблюдательное исследование (SUN-PNH)», целью которого было изучить симптомы ПНГ, их влияние на повседневную жизнь, профессиональную деятельность и качество жизни у больных и определить цели и ожидания от лечения с точки зрения пациентов и врачей. В данной публикации представлены результаты изучения нерешенных проблем у больных ПНГ, которые могут иметь ценность не только для улучшения показателей лечения отечественной популяции пациентов, но и быть использованы в других странах для поиска оптимальной тактики терапии.

Материал и методы

Анализ данных проведен в рамках многоцентрового наблюдательного исследования «Симптомы и неудовлетворенные потребности больных пароксизмальной ночной гемоглобинурией с точки зрения пациентов и врачей: наблюдательное исследование (SUN-PNH)», которое было реализовано в формате опроса в период с ноября 2024 г. по февраль 2025 г. в 13 медицинских организациях Российской Федерации. В исследование включали пациентов с подтвержденным не менее 12 месяцев назад диагнозом классической ПНГ, которые получали патогенетическую или симптоматическую терапию. В исследовании также принимали участие гематологи, которые проводили лечение пациентов с ПНГ, включенных в исследование.

Все больные перед началом исследования подписывали информированное согласие. Пациенты, включенные в исследование, заполняли специальный опросный лист, содержащий вопросы социо-демографического характера и вопросы о заболевании и получаемом лечении, а также вопросы о наличии и выраженности симптомов ПНГ в настоящее время и в течение последнего месяца, о влиянии симптомов на разные аспекты жизни пациента. Заполнение опросных листов пациентами проходило на бумажных носителях в рамках плановых визитов к врачу или во время госпитализации. Перечень симптомов, включенных в опросный лист, сформирован на основании специального опросника симптомов при ПНГ PNH-SQ [20] и включал следующие симптомы: утомляемость, боли в животе, дискомфорт в грудной клетке, нарушения сна, затруднения глотания, снижение концентрации внимания, головная боль, мышечная слабость, боль в ногах или спине, одышка. Также в опросный лист были включены психологические симптомы: подавленность и нервозность. Вопросы о профессиональной деятельности сформированы на основе опросника для оценки трудоспособности WPAI-SHP [21], вопросы о повседневной жизни – на основе специального опросника качества жизни при ПНГ QLQ-AA/PNH [22].

Врачи заполняли опросный лист врача на основе электронной Яндекс-формы. Вопросы в опросных листах для пациентов и врачей по содержанию и формату были максимально приближены друг к другу для возможности корректного сопоставления информации при проведении анализа.

Количественные переменные представлены средними значениями, стандартными отклонениями, медианами, минимальными и максимальными значениями, 95%-ными доверительными интервалами для среднего. Качественные переменные представлены в виде количества и долей пациентов в каждой категории. Для характеристики степени согласованности (конкордации) оценок пациентов и врачей определена мера согласия Каппа (ĸ), в соответствии со значением которой согласованность оценок рассматривали как слабую, удовлетворительную, умеренную и высокую. Для сравнения количественных показателей в несвязанных группах с учетом характера распределения данных использовали U-критерий Манна – Уитни. Пороговый уровень значимости при проверке статистических гипотез составил p = 0,05. Для проведения статистического анализа использован программный пакет IBM SPSS Statistics 23.0.

Результаты

Характеристика пациентов и специалистов

В исследование был включен 91 пациент с ПНГ. От участия в исследовании отказались 4 пациента. В таблице 1 представлена общая информация о пациентах, которые приняли участие в исследовании. Средний возраст пациентов – 45,2 года, большинство пациентов моложе 60 лет  – 77,4%, моложе 40 лет – 44%. Соотношение мужчин и женщин было 1 : 1,12. Средняя масса тела составила 76,6 кг, диапазон – от 43 до 110 кг.

Длительность заболевания варьировала от 10 месяцев до 27 лет (медиана – 8 лет). Большинство пациентов получали патогенетическую терапию (95,6%). В подавляющем числе случаев основным препаратом был экулизумаб. При этом некоторым пациентам (17,6%) проводили лекарственную терапию вместе с гемотрансфузиями. Три пациента (3,3%) находились только на гемотрансфузиях. Из общего числа пациентов, которые получали лекарственную терапию, доля пациентов с оптимальным ответом составила 47,1%, с субоптимальным ответом – 52,9%, у одного пациента ответ не оценивали.

У двух пациентов была отмечена плохая переносимость лекарственной терапии (пациентка 64 лет и пациент 51 года). Оба пациента получали экулизумаб. Из общего числа пациентов 19 человек получали сопроводительную терапию, включающую метаболическую терапию, антикоагулянты. У более трети больных (36,3%) за прошедшие 12 месяцев были госпитализации, причем у половины из них – более двух за год, при общей длительности госпитализаций больше недели. Из общего числа осложнений за прошедшие 12 месяцев чаще всего у пациентов развивался цитопенический синдром (44%), причем у более половины в течение прошедшего месяца. У 20,9% пациентов были инфекционные осложнения (у подавляющего числа в течение последних 6 месяцев), у 12,1% – прорывной гемолиз (почти у всех в течение последних 6 месяцев).

В исследовании приняли участие 15 врачей-гематологов. Медиана возраста составила 34 года (диапазон 25–48 лет). Соотношение мужчин и женщин было 1 : 2,75. Медиана профессионального стажа – 10 лет. В основном специалисты представляли специализированные гематологические отделения клинических больниц или амбулаторные отделения (40,0%). Специалисты указали, что в среднем в течение месяца у них наблюдаются или находятся на лечении пять пациентов с ПНГ (от одного до 16 больных).

Характеристика симптомов у больных ПНГ по оценкам пациентов и врачей

На рисунке 1 представлена встречаемость каждого из анализируемых симптомов у больных ПНГ по оценкам пациентов и врачей за последние сутки и за последний месяц.

Более половины больных ПНГ испытывали за последние сутки и за последний месяц следующие симптомы заболевания: утомляемость – 76 и 77%, нарушения сна – 56 и 64%, одышку –  58 и 58% соответственно, головную боль –  52 и 64% и мышечную слабость – 51 и 51%. Также более 40% пациентов имели снижение концентрации внимания – 48 и 48% и боли в ногах или в спине –
47 и 53%. От 17 до 29% пациентов испытывали другие симптомы ПНГ: боли в животе, дискомфорт в грудной клетке и затруднение глотания. Практически у половины пациентов за последние сутки и за последний месяц имелись психологические проблемы.

По оценкам врачей большинство больных ПНГ имели за последние сутки и за последний месяц: утомляемость – 82 и 73%, половина и более пациентов – одышку –
51 и 39% и мышечную слабость – 60 и 45%. Реже всего врачи отмечали наличие у пациентов болей в животе –
21 и 17%, дискомфорта в грудной клетке – 23 и 14% и затруднений глотания – 14 и 6%. Врачи отметили наличие психологических симптомов у незначительной доли пациентов: нервозность – у 12% за последние сутки и 7% за последний месяц, подавленность – у 21 и 14% соответственно.

На рисунке 2 показано распределение пациентов согласно наличию совпадений их оценки с оценкой врача в отношении имеющихся симптомов за последние сутки и за последний месяц.

Степень согласованности в оценках пациентами и врачами наличия симптомов заболевания была разной (в зависимости от симптома) и варьировала от удовлетворительной до высокой. Степень согласованности в отношении наличия за последние сутки симптома заболевания была следующей: удовлетворительная – для утомляемости (ĸ = 0,378), умеренная – для головной боли (ĸ = 0,551) и нарушений сна (ĸ = 0,572), высокая – для остальных симптомов (ĸ > 0,6). Степень согласованности в отношении наличия за последний месяц симптома заболевания была высокой – для нарушений сна (ĸ = 0,658), удовлетворительной – для утомляемости (ĸ = 0,393) и затруднения глотания (ĸ = 0,334), умеренной – для остальных симптомов (ĸ = 0,4–0,5). В отношении психологических симптомов степень согласованности оценок была слабой (ĸ < 0,2).

Распределение больных ПНГ согласно степени выраженности симптомов по оценкам пациентов и врачей за последние сутки представлено на рис. 3.

По оценкам пациентов, большинство указали, что за последние сутки у них были умеренно или сильно выражены – нарушения сна, утомляемость, боли в ногах или в спине; слабо выражены – боли в животе, дискомфорт в грудной клетке, затруднения глотания, снижение концентрации внимания, головная боль, мышечная слабость и одышка. Также большинство пациентов указали умеренную или сильную выраженность психологических проблем. Сходная картина получена по оценкам пациентов при анализе максимальной выраженности симптомов заболевания за последний месяц (рис. 4).

По оценкам врачей, у большинства пациентов все имеющиеся за последние сутки симптомы заболевания, кроме затруднения глотания и дискомфорта в грудной клетке, были умеренно или сильно выражены (рис. 3).

Распределение пациентов согласно наличию совпадений их оценки с оценкой врачей в отношении выраженности имеющихся за последние сутки симптомов представлено на рис. 5.

Степень согласованности оценок пациентов и врачей в отношении выраженности симптомов была ниже, чем при определении их наличия: для большинства симптомов мера согласия Каппа (ĸ) была меньше 0,5. Минимальная величина коэффициента согласованности была получена при оценке выраженности нервозности и составила 0,117, максимальная – при оценке выраженности затруднения глотания и равнялась 0,666.

Также проанализировали сроки появления симптомов заболевания по оценкам пациентов и врачей. По мнению специалистов, у 75,8% больных симптомы заболевания манифестировали более года назад. По оценкам пациентов, меньшая доля больных, а именно 58,2%, указали, что начали испытывать симптомы более года назад; остальные пациенты отметили появление симптомов в течение последних нескольких месяцев.

Влияние симптомов на повседневную жизнь и профессиональную деятельность у больных ПНГ по оценкам пациентов и врачей

Распределение больных ПНГ согласно степени влияния симптомов заболевания на повседневную жизнь и на профессиональную деятельность по оценкам пациентов и врачей представлено на рис. 6.

Как видно из рисунков, по оценкам пациентов симптомы заболевания оказывали умеренное или значительное влияние на повседневную жизнь и на профессиональную деятельность у 68 и 35,4% больных. По оценкам врачей процент таких пациентов был меньше – 50 и 30,8% соответственно.

Степень согласованности оценок пациентов и врачей в отношении влияния симптомов на повседневную жизнь была существенно ниже (ĸ = 0,071; p > 0,05), чем в отношении влияния симптомов на профессиональную деятельность (ĸ = 0,617).

Дополнительно проведен анализ влияния ПНГ на профессиональную деятельность по шкале ВАШ (от 0 до 10 баллов) на основании оценок пациентов. В среднем пациенты указали, что заболевание повлияло на их профессиональную деятельность на 3,1 балла (диапазон от 0 до 9 баллов). Среди работающих пациентов (n = 65) необходимость перейти на другую работу из-за ПНГ отметили 13 пациентов, а необходимость изменения рабочего графика – 19 пациентов. За последнюю неделю из-за заболевания пациенты вынуждены были потерять в среднем 8,2% рабочего времени (от 0 до 100%), а процент рабочего времени со снижением его качества составил в среднем 14,1% (от 0 до 100%). В течение года среднее количество пропусков на работе по больничному листу у пациентов, которые оформляли лист нетрудоспособности из-за болезни, составило 9 рабочих дней.

Дополнительно провели сравнительный анализ влияния заболевания на профессиональную деятельность по ВАШ в двух группах пациентов с разной выраженностью актуальных симптомов (утомляемости, нарушений сна) и психологических (табл. 2). Первая группа включала пациентов, которые испытывали за последний месяц значительно выраженную (умеренно или сильно выраженную) утомляемость, вторая – незначительно выраженную (слабый симптом или симптома не было). Аналогично были сформированы группы в зависимости от уровня нарушений сна и психологических симптомов.

У пациентов, испытывающих за последний месяц значительно выраженные утомляемость, нарушения сна и психологические симптомы, влияние заболевания на профессиональную деятельность существенно больше, чем у пациентов, имеющих незначительно выраженные симптомы.

Число пациентов, которые нуждались в поддержке, по оценкам самих пациентов было больше, чем по оценкам врачей, – 43,4 против 33%. Доля совпадений оценок пациентов и врачей составила 77,8%; у 4,9% больных врачи были не осведомлены о необходимости в поддержке пациентов, а у 17,3% больных врачи, наоборот, считали, что пациенты нуждаются в поддержке, в отличие от оценок самих пациентов. Степень согласованности оценок пациентов и врачей в отношении необходимости в поддержке была умеренной (ĸ = 0,531).

Посторонняя помощь, в которой нуждались пациенты, включала следующее: выполнение домашних дел (n = 31), медицинская поддержка (n = 14), финансовая поддержка (n = 14), психологическая поддержка (n = 13), приготовление еды и уход за собой (n = 8), передвижение в транспорте (n = 4).

Также на основании опросного листа проанализировали распределение больных ПНГ согласно степени влияния заболевания на их качество жизни в целом. На рисунке 7 показано распределение больных ПНГ согласно степени влияния симптомов заболевания на качество жизни пациентов по оценкам самих пациентов и врачей.

У 90% больных выявлены совпадения оценок пациентов и врачей в отношении влияния симптомов заболевания на качество жизни, степень согласованности оценок пациентов и врачей была умеренной (ĸ = 0,459).

Обсуждение

До настоящего времени ПНГ остается заболеванием с выраженным клиническим и психосоциальным бременем, несмотря на достижения современной таргетной терапии [5, 12–15]. Наряду с биомедицинскими аспектами заболевания все большее значение приобретает субъективное восприятие симптомов самими пациентами, которое зачастую не совпадает с клинической оценкой врачей. Существующий разрыв в понимании тяжести заболевания может существенно влиять на эффективность терапии, удовлетворенность лечением и качество жизни пациентов. Обращает внимание тот факт, что в России отсутствуют исследования бремени болезни и нерешенных проблем у больных ПНГ на фоне терапии. В настоящем многоцентровом наблюдательном исследовании изучены симптомы больных ПНГ, влияние заболевания на повседневную жизнь и профессиональную деятельность на основании оценок пациентов и врачей, а также представлены клинические характеристики, отражающие особенности течения заболевания у данных пациентов. Для определения неудовлетворенных потребностей больных ПНГ на фоне терапии мы впервые сравнили оценки пациентов и врачей в отношении встречаемости и выраженности симптомов заболевания, а также степень его негативного влияния на повседневную жизнь и профессиональную деятельность.

Прежде чем приступить к обсуждению полученных результатов, охарактеризуем методологию исследования. Для оценки качества жизни пациентов с ПНГ применяется единственный специальный опросник QLQ-AA/PNH [23], его русскоязычная версия отсутствует. Для оценки симптомов разработан опросник симптомов при ПНГ – PNH-SQ, для которого в настоящее время завершается проверка его психометрических свойств [20, 24]. В этой связи для реализации задач исследования нами был разработан опросный лист, который включал перечень симптомов из опросника PNH-SQ, а также вопросы в отношении повседневной жизни из опросника QLQ-AA/PNH. Вопросы, касающиеся профессиональной деятельности, сформированы на основе опросника для оценки трудоспособности WPAI [21]. Вопросы опросного листа для врачей по содержанию и формату были максимально приближены к вопросам опросного листа для пациентов, чтобы наиболее эффективно сопоставить и проанализировать согласованность оценок тех и других.

Отметим, что подавляюще большинство пациентов, включенных в исследование, составили лица трудоспособного возраста, причем почти половина больных была моложе 40 лет, а 71% от общего числа пациентов работали. При этом у большинства пациентов имелась инвалидность (77%). Одинокими являлись 40% пациентов (не состояли в браке, разведены или вдовствовали), что может свидетельствовать о дополнительной социальной уязвимости этих больных.

Установлено, что более половины больных ПНГ имели за последние сутки и за последний месяц следующие симптомы заболевания: утомляемость, нарушения сна, одышка, головная боль и мышечная слабость. При этом большинство пациентов отметили, что имели умеренно или сильно выраженные такие симптомы, как утомляемость, нарушения сна, боли в ногах или в спине – в течение последних суток, а также утомляемость, одышку и нарушения сна – за последний месяц. Кроме того, практически у половины пациентов были существенно выражены психологические симптомы – подавленность и нервозность. Полученные данные характеризуют бремя болезни и дополняют результаты международных исследований [16–19, 25–27].

Отдельно был проведен сравнительный анализ оценок пациентов и врачей в отношении имеющихся симптомов заболевания и их влияния на повседневную жизнь и профессиональную деятельность пациентов, который позволил выявить аспекты жизни больных ПНГ, относительно которых осведомленность врачей была недостаточной. Для большинства пациентов их оценки и оценки врачей по наличию тех или иных симптомов совпадали, однако ряд проявлений являлся для врачей менее заметным. Наибольшие расхождения касались психологических проблем: более трети пациентов отмечали нервозность и подавленность за последние сутки, о которых их врачи не подозревали; а при оценке за последний месяц доля таких пациентов достигала практически половины. Среди соматических симптомов недооцененными со стороны врачей чаще всего оставались: снижение концентрации внимания (17%), нарушения сна и головная боль (по 14%), а также одышка (13%). Еще большее различие в оценках было отмечено относительно наличия симптомов за последний месяц: от 13% (затруднения глотания) до 20% (снижение концентрации внимания, дискомфорт в грудной клетке, одышка).

Что касается выраженности симптомов за последние сутки, оценки пациентов и врачей совпали у большинства больных в отношении затруднения глотания (90%), болей в животе (82%) и дискомфорта в грудной клетке (83%). Для утомляемости доля совпадений в оценках составила 51%; у 15% пациентов врачи недооценивали эту проблему. Однако обращает внимание, что у трети пациентов врачи, наоборот, считали утомляемость выраженной в большей степени, чем отметили сами пациенты, что отражает осведомленность и существенную настороженность специалистов в отношении этой проблемы. Максимальная доля больных, у которых врач был плохо осведомлен о степени выраженности симптомов, отмечена в отношении нервозности и подавленности (45 и 38%), а также в отношении одышки и снижения концентрации внимания (почти по 20%).

Среди трех ведущих симптомов, которые в большей степени беспокоят пациентов, врачи и пациенты указали утомляемость и нарушения сна. Еще один симптом, который был отмечен как важный, отличался у пациентов – они назвали одышку и врачей – мышечная слабость.

По оценкам пациентов, симптомы оказывают умеренное или значительное влияние на повседневную жизнь у примерно двух третей больных, тогда как по оценкам врачей – у половины больных. Существенное влияние заболевания на профессиональную деятельность у работающих пациентов выявлено у примерно трети больных по оценкам и пациентов, и врачей. Эти результаты дополняют недавние международные обзоры, в которых систематизирован опыт пациентов с ПНГ [28, 29]. В большинстве случаев пациенты и врачи оценили степень влияния симптомов заболевания на повседневную жизнь и профессиональную деятельность сходным образом. Лишь у 6–7% больных врачи были не осведомлены о негативном влиянии симптомов на эти аспекты. Однако согласованность оценок пациентов и врачей в отношении влияния симптомов заболевания на повседневную жизнь оказалась хуже, чем в отношении влияния на профессиональную деятельность.

Также было продемонстрировано, что у больных, испытывающих значительно выраженные утомляемость, нарушения сна, нервозность и подавленность, отмечается существенно большее влияние заболевания на профессиональную деятельность, что актуализирует значение проблемы ограничения пациентов в этой сфере.

Другим важным результатом является оценка необходимости в поддержке по оценкам самих пациентов и по оценкам врачей. Несмотря на умеренную согласованность оценок, важно подчеркнуть, что 43% пациентов указали, что они нуждаются в поддержке, тогда как по оценкам врачей доля таких больных составила около трети от общего числа участников исследования. Данный аспект также следует отнести к нерешенным проблемам у больных ПНГ. При этом больше всего пациентов указали, что нуждаются в посторонней помощи для выполнения домашних дел. К другим аспектам помощи относились необходимость в медицинской, финансовой, психологической поддержке, а также в уходе за собой и передвижению в транспорте.

Дополнительно нами были проанализированы клинические характеристики выборки, которые могут отражать клинический аспект бремени болезни и нерешенных проблем у пациентов данной группы. Отметим, что выборка характеризуется длительным стажем заболевания – у более чем половины больных длительность ПНГ составила более восьми лет. Обращает внимание то, что у более чем половины пациентов был недостаточный ответ на патогенетическое лечение, при этом существенная доля пациентов имела трансфузионную зависимость. Почти у половины пациентов отмечены на протяжении последнего года осложнения заболевания в виде цитопенического синдрома, а у 21% пациентов – инфекционные осложнения. Помимо этого, у 12% пациентов указаны проявления прорывного гемолиза на протяжении года, причем у большинства – в течение последних шести месяцев. Клинические характеристики пациентов, включенных в наше исследование, в целом характеризуют сложное течение заболевания и согласуются с результатами опубликованных ранее исследований [6–11, 30, 31].

Данное исследование имеет ряд ограничений. Во-первых, пациенты, включенные в исследование, имели классическую форму ПНГ, и в анализе не рассматривались особенности бремени болезни у пациентов с другими формами заболевания. Во-вторых, для исследования не использовали стандартизированные специальные опросники для больных ПНГ в связи с отсутствием в настоящее время их валидированных версий в России. В-третьих, исследование носило поперечный характер, в его задачи не входило проведение анализа проблем пациентов на протяжении времени, что имеет значение для дальнейших исследований, поскольку проявления данного заболевания имеют неустойчивый характер и меняются в зависимости от статуса заболевания и проводимого лечения. Наконец, анализ клинических характеристик был ограничен и не включал детальной информации, поэтому клинические аспекты бремени заболевания представлены главным образом как дополнение и иллюстрация некоторых медико-социальных особенностей изучаемой выборки.

В целом, полученные результаты позволили установить бремя болезни у пациентов с ПНГ на фоне терапии и выявить их неудовлетворенные потребности. Понимание данных аспектов имеет важное значение для оптимизации тактики терапии, а также позволяет реализовать принцип пациентоориентированности при ведении этой сложной группы больных.

Заключение

На основании анализа опыта больных классической ПНГ, получающих терапию, и сравнения оценок пациентов и врачей охарактеризованы нерешенные проблемы этой популяции. Несмотря на лечение, у большинства сохранялись выраженные соматические и психоэмоциональные симптомы, существенно влияющие на повседневную и профессиональную жизнь. При этом восприятие симптомов пациентами и врачами различалось, особенно в отношении психологических проявлений. Полученные результаты, основанные на мнении пациентов с ПНГ, способствуют повышению осведомленности о сложностях, с которыми они сталкиваются в связи с заболеванием и проводимым лечением, а также помогут привлечь внимание к неудовлетворенным потребностям этой категории пациентов для улучшения качества оказываемой им медицинской помощи.

Конфликт интересов. Авторы заявляют об отсутствии конфликта интересов при проведении исследования и подготовке рукописи.

Источники финансирования. Исследование выполнено при поддержке фармацевтической компании «Новартис».

Этическое одобрение. Исследование было одобрено независимым этическим комитетом ООО «Команда» в ходе заседания № 27/2024 от 1 ноября 2024 г.