FDA одобрило новое лекарство для лечения болезни Помпе

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарств США (FDA) одобрило препарат Nexviazyme для лечения пациентов в возрасте от 1 года и старше с поздней стадией болезни Помпе. Препарат представляет собой заместительную ферментную терапию и одобрен для внутривенной инфузии. Соответствующее заявление появилось на официальной странице FDA 6 августа.

У пациентов с болезнью Помпе наблюдается дефицит кислой альфа-глюкозидазы, который приводит к накоплению гликогена в скелетных и сердечных мышцах, что вызывает мышечную слабость и преждевременную смерть от дыхательной или сердечной недостаточности. В FDA отметили, что Nexviazyme помогает уменьшить накопление гликогена и улучшить функцию легких.

Эффективность Nexviazyme для лечения болезни Помпе была доказана в исследовании на 100 пациентах, которые были рандомизированы для приема Nexviazyme и какого-то другого препарата для заместительной ферментной терапии болезни Помпе. Функция легких улучшилась на фоне приема обоих препаратов.

Наиболее распространенными побочными эффектами при приеме Nexviazyme были головная боль, усталость, диарея, тошнота и рвота, артралгия, головокружение, миалгия, диспноэ, зуд, эритема, парастезии и крапивница. Из наиболее серьезных — реакции гиперчувствительности, такие как анафилаксия, и инфузионно-ассоциированные реакции, включая нарушение дыхания, озноб и повышение температуры тела. Подчеркивается, что у пациентов, предрасположенных к перегрузке сердца объемом или с нарушенной сердечной или дыхательной дисфункцией, может быть повышенный риск развития острой кардиореспираторной недостаточности.

«Болезнь Помпе — редкое генетическое заболевание, которое вызывает преждевременную смерть и изнуряюще влияет на жизнь людей. Сегодняшнее одобрение дает пациентам с болезнью Помпе еще один вариант заместительной ферментной терапии для лечения этого редкого заболевания», — заявила Джанет Мейнард, д.м.н., заместитель директора Управления по редким заболеваниям, педиатрии, урологии и репродуктивной медицине в Центре по оценке и исследованию лекарственных средств FDA.

Препарату были присвоены статусы Fast Track, Priority Review и Breakthrough Therapy — ускоренное одобрение, приоритетное рассмотрение и прорывная терапия.

фото: freepik.com