Ученые сумели заменить дефектный ген

Американские биологи из Массачусетского технологического института смогли вылечить мышей от редкой болезни печени, которая была вызвана генетической мутацией.

Особо отмечается, что исследователи использовали свою новую технологию, составленную на базе бактериальных белков. Другими словами, речь идет о совершенно новой методике в генной инженерии, которая применяется для уникального редактирования генома в клетках грызунов, под названием фермент Cas9. Такая необычная система способна прекратить синтез данных мутантных ДНК и потом заменить их на правильные.

Установлено, что есть и иные системы генного редактирования, которые разработаны на базе ДНК-разрушающих ферментов, то есть нуклеазы, но их широкое использование связывают с рядом трудностей, поэтому данный метод пока недоступен для исследований такого плана.

Этот успех, описанный в журнале Nature Biotechnology, – первое доказательство того, что метод редактирования генов, известный как CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats), может обращать вспять симптомы заболевания в живом организме. Метод CRISPR, предлагающий простой способ вырезания мутировавшего участка ДНК и его замены правильной последовательностью, открывает широкие перспективы в лечении многих генетических заболеваний.

По мнению самих ученых, они руководствовались именно данным методом, а тот успех, которого они смогли добиться, может означать и то, что в ближайшем времени данный способ станет доступен и для людей.

Для доставки компонентов CRISPR исследователи использовали метод, известный как впрыск высокого давления, в котором для быстрого введения материала в вену используется мощный шприц. Такой подход обеспечивает успешную доставку материала в клетки печени, но авторы эксперимента считают возможной разработку и более оптимальных методов. В настоящее время исследователи работают над более безопасными и эффективными технологиями доставки, включая использование адресных наночастиц.