Ученые ''редактируют'' ДНК, чтобы изменять гены взрослых организмов ради излечения

"Генетическое заболевание было впервые излечено у взрослых животных с помощью революционной технологии по редактированию генома, способной привносить малейшие изменения в обширную базу данных молекул ДНК с ювелирной точностью", - сообщает The Independent.

С помощью этой технологии ученые излечили взрослых лабораторных мышей от наследственного заболевания печени, изменив одну "букву" генетического алфавита, которая мутировала в жизненно важном гене, задействованном в метаболизме печени.

Ученые Массачусетского технологического института воспользовались технологией Crispr, которая применялась с помощью внутривенных инъекций под высоким давлением, чтобы обнаружить и исправить единственную мутировавшую пару нуклеотидов в гене печени, известном как LAH. У людей мутация ведет к патологическому накоплению аминокислоты тирозин, что требует лечения медикаментами и специальной диетой, отмечает Стив Коннор.

"По сути, мы продемонстрировали возможность использования системы Crispr для излечения генетического заболевания у животного. Мы выбрали заболевание печени, очень похожее на человеческое, - пояснил корреспонденту автор исследования профессор Дэниел Андерсон. - Мы думаем, это важное доказательство того, что технология может применяться в медицине".