Расширены критерии для назначения инновационной терапии пациентам с гемофилией А

Совет экспертов обновил критерии для назначения и перевода на терапию лекарственным препаратом эмицизумаб пациентов с гемофилией А в рамках сбора централизованной потребности федеральной программы высокозатратных нозологий (ВЗН) на 2022 год. Заседание проводилось под председательством главного детского онколога-гематолога Минздрава, президента НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева, академика РАН, профессора Александра Румянцева.

Специалисты заявили, что препарат эмицизумаб может назначаться для рутинной профилактики с целью предотвращения или снижения частоты кровотечений при гемофилии А (наследственный дефицит фактора VIII) с ингибиторами к фактору VIII и при тяжелой форме гемофилии (фактор VIII < 1%) без ингибиторов к фактору VIII.

«У экспертов есть общее мнение: препарат может быть назначен пациентам с тяжелой формой гемофилии А в соответствии с инструкцией без каких-либо дополнительных условий. Появление подкожного препарата не означает отказ от внутривенных препаратов, но значительно расширяет наши возможности как специалистов», — отметил Александр Румянцев.

Эмицизумаб — это биспецифичные моноклональные антитела, которые связывают факторы IXa и X. Это позволяет восстановить естественный каскад коагуляции и процесс свертывания крови у пациентов с гемофилией А. При этом эмицизумаб, в отличие от внутривенных препаратов факторов свертывания крови и средств шунтирующего действия, вводится подкожно.

В 2020 году эмицизумаб вошел в перечень лекарственных средств, доступных для централизованной закупки в рамках программы ВЗН для обеспечения пациентов с гемофилией А. В настоящее время более 10 тыс. пациентов в разных странах получают эмицизумаб в рамках рутинной клинической практики. В России более 300 пациентов получают эмицизумаб в рамках программы 14 ВЗН.

фото: freepik.com